Європейське Медичне Агентство схвалило препарат для генної терапії

9 августа 2012 - Украина

Європейське Медичне Агентство схвалило препарат для генної терапії

Європейське Медичне Агентство схвалило препарат для генної терапії

20 липня 2012 Європейське Медичне Агентство по лікарських засобах(EMA) схвалило реєстрацію на території Євросоюзу препарату Glybera, розробленого голландською біотехнологічною компанією uniQurо і призначеного для генної терапії рідкісного спадкового захворювання, - дефіциту ліпопротеінази (ЛПЛ). Впродовж трьох місяців Єврокомісія прийме остаточне рішення про допуск препарату на ринок.

Фермент ліпопротеіназа сприяє розщеплюванню жирів, що потрапляють в організм людини з їжею. Із-за мутації в гені, що кодує вироблення ферменту ЛПЛ, у хворих він не виробляється в потрібній кількості. Такі пацієнти вимушені дотримуватися дуже строгої дієти з різким обмеженням жирів. Щонайменше відхилення від дієти веде до небезпечного підвищення рівня жирів в крові і, як наслідок, запалення підшлункової залози. У деяких хворих загрозливі життю напади гострого панкреатиту трапляються навіть без порушення дієти.

Glybera є геннотерапевтический препаратом, на основі аденоассоціірованного вірусу(AAV), в геном якого вбудований здоровий ген ЛПЛ. Особливістю AAV є його здатність вбудовувати свій геном в геном клітини-хазяїна. ЛПЛ синтезується здебільшого в м'язовій тканині, тому одноразова серія внутрішньом'язових ін'єкцій препарату Glybera в стегно дозволяє здійснити заміну дефектного гена на його робочу копію.

Glybera - четвертий у світі геннотерапевтический препарат, що отримав офіційне схвалення. Першою країною, що дозволила застосування препаратів для генної терапії, став Китай, де з 2003 року дозволені і офіційно застосовуються в клінічній практиці два геннотерапевтических препарати - Gendicine і Oncorine, розроблені SiBiono GeneTech Co і призначені для лікування важких форм раку шиї і голови.

У грудні 2011 року російська компанія Інститут Стовбурових Клітин Людини отримала реєстраційне посвідчення на геннотерапевтический препарат Неоваскульген, призначений для лікування ішемії нижніх кінцівок. Препарат включений в державний реєстр лікарських засобів для медичного застосування РФ і з'явиться на ринку восени 2012 року.

Фахівці вважають, що схвалення ЕМА препарату Glybera може стати прецедентом, завдяки якому позиція регулюючих органів Європейського союзу, США і інших країн при розгляді інших лікарських засобів генної терапії стане м'якшою. Нині курс геннотерапевтичної дії у всьому світі пройшло близько 10 тисяч пацієнтів, в цій області зареєстровані більше 2300 протоколів клінічних випробувань. 



Похожие записи:

Авіаційний концерн Boeing призупиняє постачання літаків Dreamliner
Авіаційний концерн Boeing призупиняє постачання літаків Dreamliner
В разделе: За рубежом
Американський авіаційний концерн Boeing оголосив про призупинення постачань замовникам нових лайнерів Boeing 787 Dreamliner 
Трувада - застосовуватиметься для профілактики СНІДУ
Трувада - застосовуватиметься для профілактики СНІДУ
В разделе: Наука и технологии
Комітет експертів рекомендував Американському фармацевтичному агентству дозволити до продажу антиретровірусний препарат "Трувада". 
Юрій Луценко погодився на медичне дообстеження
Юрій Луценко погодився на медичне дообстеження
В разделе: Происшествия
Екс-глава МВС України Юрій Луценко, що відбуває вирок, у виправній колонії погодився пройти додаткове медичне обстеження 
Україні потрібно 50 років, щоб стати європейською державою
Україні потрібно 50 років, щоб стати європейською державою
В разделе: Политика
 Прем'єр-міністр України Микола Азаров заявив, що країні необхідно 50 років для перетворення на стабільну європейську державу
Комментарии (0)

Нет комментариев. Ваш будет первым!

 

Новини України