Генетики навчилися ремонтувати гени дорослого організму

1 апреля 2014 - Украина

Генетики навчилися ремонтувати гени дорослого організму

Вчені уперше змогли вилікувати дорослий організм від генетичного захворювання. Вони "вичистили" шкідливу мутацію з тканини печінки миші. 

Про це говориться в статті американських генетиків з Массачусетського технологічного інституту, опублікованій в журналі Nature Biotechnology.

 У останні декілька років фахівці активно вивчають так звану CRISPR- систему - молекулярний механізм, який дозволяє деяким бактеріям інкорпорувати у свій геном ДНК із зовнішнього середовища. У його основі лежить білок Cas9, що розрізає ланцюг ДНК клітини, щоб туди можна було вставити потрібний відрізок. За допомогою РНК-гидів, коротких направляючих послідовностей РНК, генетики навчилися показувати Cas9 місце, де необхідно виконати розріз. 

 Раніше ця методика був випробувана лише на клітинних культурах. Автори статті уперше застосували її для лікування органів прямо в живому організмі. Як модельний об'єкт використовувалися миші, що страждають від тирозинемії першого типу, захворювання обміну речовин, яке викликане одиничною мутацією в гені, що кодує білок FAH. Із-за мутації організм не може розщеплювати амінокислоту Тирозин - в результаті він накопичується в печінці. 

 Автори статті ввели мишам білок Cas9, РНК-гіди і 199-нуклеотидну ДНК-матрицю з правильною версією мутантної ділянки гена FAH. Ін'єкція здійснювалася внутрішньовенно під великим тиском, щоб компоненти гарантовано потрапили в печінку. В результаті в середньому один з 250 гепатоцитів (клітин печінки) був позбавлений від мутації. Через 30 днів за рахунок ділення здорових гепатоцитів їх доля склала вже 30 відсотків. Завдяки цьому миші пішли на поправку, а симптоми, пов'язані з тирозинемією, зникли. 

 "Найбільше вражає в цьому підході те, що нам реально вдалося скоректувати неправильний ген в живому організмі", - пояснив Деніел Андерсон, співавтор статті. У світі тирозинемією хворіє в середньому одна людина з 100 000. Усім хворим доводиться дотримуватися строгої дієти. Автори статті упевнені, що аналогічна методика в майбутньому допоможе не лише їм, але і іншим пацієнтам з рідкісними мутаціями. 



Похожие записи:

Сучасні люди успадкували схильність до паління від неандертальців
Сучасні люди успадкували схильність до паління від неандертальців
В разделе: Интересное
Генетики визначили, які саме гени сучасні люди отримали від неандертальців. Виявилось, що разом з корисними адаптаціями вони успадкували гени, пов'язані з розвитком діабету і підвищеною схильністю ...
Знайдено новий спосіб вирощування стовбурових клітин
Знайдено новий спосіб вирощування стовбурових клітин
В разделе: Наука и технологии
Учені придумали, як перетворювати звичайні клітини на стволові без допомоги яких-небудь реагентів. Для цього їх потрібно просто помістити на рифлену поверхню. 
У людях живуть гени грибів
У людях живуть гени грибів
В разделе: Наука и технологии
Генетики перерахували сторонні гени в геномі людини. З'ясувалося, що деякі з них наші предки отримали безпосередньо від грибів.
Біоінженери виявили новий тип стовбурових клітин певного місця
Біоінженери виявили новий тип стовбурових клітин певного місця
В разделе: Здоровье
Вчені назвали їх плюрипотентними стовбуровими клітинами певного місця (region - selective pluripotent stem cells) або скорочено rsPSCs.
Рейтинг: 0 Голосов: 0 353 просмотра
Комментарии (0)

Нет комментариев. Ваш будет первым!

 

Новини України